mRNA疫苗关键递送材料ALC-0315 | 赛诺邦格

ALC-0315是一种在mRNA疫苗和核酸药物递送中扮演着关键角色的可电离阳离子脂质。

 

化学名称：((4-hydroxybutyl)azanediyl)bis(hexane-6,1-diyl) bis(2-hexyldecanoate)

CAS号：2036272-55-4

分子式：C₄₈H₉₅NO₅

分子量：766.29 g/mol

外观：白色/类白色固体或液体(不同厂家规格可能不同)

溶解性：溶于DMSO、乙醇等有机溶剂，不溶于水

储存条件：-20°C干燥避光保存

 

ALC-0315如何工作

ALC-0315在LNP中的作用非常精妙，主要体现在以下几个方面：

1. mRNA的绑定与保护：ALC-0315分子中的阳离子氨基在酸性条件下质子化带正电，能够通过静电作用与带负电的mRNA分子结合，形成稳定的复合物，保护mRNA免受血液中核酸酶的降解。
2. 形成LNP：ALC-0315与辅助脂质（如DSPC——结构脂质、胆固醇——稳定膜结构、PEG脂质——减少免疫清除并延长循环时间）按一定比例（例如约46.3:9.4:42.7:1.6）混合，通过微流控技术自组装形成粒径均匀（约50-200 nm）的脂质纳米颗粒（LNP），将mRNA高效包裹在其内部。
3. 促进细胞摄取和内体逃逸：这是ALC-0315最关键的一步。LNP被细胞吞噬后，进入称为“内体”的囊泡中。内体环境是酸性的（pH约5-6），ALC-0315在此条件下质子化带正电，能够破坏内体膜，将mRNA释放到细胞质中，使其得以翻译成蛋白质，从而引发免疫反应或发挥治疗作用。

 

ALC-0315的应用

ALC-0315的应用主要集中在生物医学领域：

• mRNA疫苗：ALC-0315是辉瑞/BioNTech的COVID-19 mRNA疫苗（BNT162b2）中LNP系统的核心组分，帮助mRNA有效递送至细胞，诱导免疫应答。
• 基因治疗：可用于递送siRNA、miRNA或CRISPR-Cas9系统的mRNA/gRNA，用于治疗遗传性疾病、癌症或其他难治性疾病。
• 靶向递送：通过对其进行了氨基（-NH₂）修饰后的衍生物（如ALC-0315-NH₂），可以连接靶向配体（如抗体、多肽），实现药物或基因对特定细胞或组织的精准递送。

 

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